琅铧医药近期宣布一项战略合作，将治疗儿童肾上腺皮质功能不全的创新药物Alkindi®引入中国，为中国受罕见疾病影响的个人和家庭提供代表世界先进水平的治疗方法。
总部位于上海的琅铧医药与Diurnal Group plc (AIM:DNL) 签订的这项许可协议，为琅铧提供了在大中华区市场开发、注册和商业化Alkindi®的独家权利。Diurnal Group plc(AIM:DNL)是一家专门满足慢性内分泌(激素)疾病患者需求的制药公司。
琅铧医药成立于2019年，是琅钰集团旗下一家专注于罕见病治疗的创新医药平台型企业，专注于为中国广大罕见病患者提供临床急需的治疗手段和疾病管理服务。琅钰集团旗下目前有琅铧医药和子昂健康两大板块业务。琅钰集团正在构建中国第一个罕见疾病生态系统，为罕见疾病患者的诊断和治疗提供解决方案，支持罕见病患者进行全程疾病管理，以及进行在罕见病健康领域的战略和商业布局。
琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇博士表示说：“目前中国还没有批准专门用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全患者的药物，儿童肾上腺皮质功能不全可见于很多罕见疾病，这一领域还有极大的未被满足的治疗需求。我们对这一合作感到非常高兴，因为它为有需求的患者提供了创新的解决方案，开辟了新的道路，并展示了琅铧跨境合作的强大能力。我们期待着继续与Diurnal Group和其他制药企业合作，为中国患者带来更多的罕见病治疗药物，使罕见疾病患者快速受益。”
Diurnal Group 的CEO Martin Whitaker 表示：“在过去的几年中，中国政府及企业对罕见病日益关注。琅铧医药在中国创建罕见病管理平台的愿景，以及团队展现出的市场洞察力、在产品注册、商业化上市等方面的专业知识和洞见令人印象深刻。我们很高兴Alkindi®在中国拥有琅铧这样的合作伙伴。我们相信，我们共同努力下，将实现Alkindi®在中国市场价值的最大化。目前Alkindi®是唯一一种专为儿童先天性肾上腺增生症(CAH)而设计的授权治疗药物，这一领域有大量患者需求未得到满足，获批后，Alkindi®将填补中国在这一领域的空白。”
Alkindi®是一种专为患有肾上腺皮质功能不全 (AI) 的儿童设计的氢化可的松制剂。允许在儿童患者中进行准确的适龄剂量调整。这种治疗方法将帮助18岁以下因各种原因导致肾上腺皮质功能不全的年轻患者，如原发和/或继发的肾上腺皮质功能减退症、肾上腺发育不良、先天性肾上腺增生症等。AI需要终生治疗， Diurnal的新方法有可能显著改善这些年轻患者的生活。
欧盟委员会已批准Alkindi®作为欧洲婴儿、儿童和青少年(从出生到18岁)AI替代疗法的儿科使用市场许可(PUMA)。Alkindi®在美国获得批准并被称为Alkindi®SPRINK。Alkindi®也在以色列和澳大利亚获得批准。通过授权，琅铧旨在将第一个经临床验证的儿童肾上腺皮质功能不全的治疗方案带到中国。儿童肾上腺皮质功能不全常由罕见遗传疾病导致，如先天性肾上腺增生症，其在我国新生儿的发病率在1/16466～1/12200之间，已于2018年5月被列入国家卫健委、国家药监局等 5 部门联合制定的《第一批罕见病目录》。
关于儿童肾上腺皮质功能不全
儿童肾上腺皮质功能不全是一种以皮质醇缺乏为特征的疾病，皮质醇是调节新陈代谢和应对压力的一种必需激素。AI的主要症状是慢性疲劳，如果没有足够的皮质醇替代，患者有肾上腺危象和死亡的风险。AI分为原发性和继发性，原发性AI由肾上腺固有疾病引起，继发性AI主要由脑垂体疾病引起，脑垂体不能刺激肾上腺的信号激素ACTH(促肾上腺皮质激素)。
关于琅铧医药
琅铧医药成立于2019年，是琅钰集团旗下的一家专注于罕见病治疗的创新医药平台型企业。专注于为中国广大罕见病患者提供临床急需的治疗手段和疾病管理服务。
琅铧医药的业务重点主要是快速引入国外罕见病治疗药物，加速建立独立研发平台与管线，利用互联网工具和人工智能建立起以患者为中心的数字化服务平台，为整个罕见病社区提供服务，提高罕见病疾病认识并为疾病筛查与诊断提供支持，对罕见病患者进行全程疾病管理。总部位于上海，在中国北京、香港和美国马萨诸塞州剑桥设有办事处。
